Tag Archive

Tidak hanya harga kendaraan atau rumah mewah, harga obat-obatan termahal di dunia juga ternyata sangat di luar jangkauan kemampuan ekonomi mayoritas penduduk di dunia. Di tengah santer berita mengenai bagaimana BPJS mengalami defisit triliunan rupiah harus disadari bahwa biaya pengobatan termasuk obat-obatan semakin lama semakin mahal. Biaya pengembangan dan penelitian sangat mahal dan dibutuhkan jangka waktu lama serta risiko kegagalan yang membuat investasi jutaan atau bahkan milyaran dolar bisa menghilang. Berikut ini adalah daftar beberapa obat dengan harga yang sangat fantastis yang juga dapat menjadi obat-obatan termahal sedunia. 13- Cinryze (Complement C1 Esterase Inhibitor) Untuk pengobatan hereditary angioedem. Seperti namanya, penyakit ini disebabkan defisiensi inhibitor komplemen C1 yang diturunkan. Penderita menjadi rentan terhadap angioedema yang terkadang dapat mengancam nyawa bila menyebabkan sumbatan jalan napas. Biaya pengobatannya adalah USD 350.000,- per pasien per tahun sehingga masuk ke dalam daftar urutan obat-obatan termahal di dunia. Struktur C1 inhibitor 12- Naglazyme (Galsulfase) Naglazyme adalah obat untuk pengobatan sindrom Macroteaux-Lamy, suatu penyakit langka dimana terjadi akumulasi glikosaminoglikan dalam tubuh. Nama lain dari sindrom ini adalah penyakit mucopolysaccharidosis tipe VI (MPS VI). Penyebabnya adalah mutasi pada gen arylsulfatase B (ARSB). Sama dengan idursulfase, galsulfase merupakan protein pengganti enzim yang defisiensi pada pasien. Biaya pengobatan penyakit dengan galsulfase adalah USD 365.000,- per pasien per tahun. 11- Ilaris (Canakinumab) Masuk dalam daftar obat-obatan termahal di dunia selanjutnya adalah Ilaris atau Canakinumab. Ilaris dikembangkan oleh Novartis untuk terapi periodic fever syndromes. Penyakit ini adalah sekelompok penyakit autoimun dengan gejala demam atau reaksi inflamasi yang berulang tanpa dipicu oleh antigen spesifik apapun. Salah satu anggota penyakit dari kelompok ini adalah Familial Mediterranean fever (FMF). Penyebab penyakit ini adalah mutase gen yang menyebabkan aktiasi kompleks inflamasom termasuk sitokin yang terlibat dalam terjadinya demam yaitu interleukin-1β (IL-1β) dan tumour necrosis factor-α (TNF- α). Canakinumab adalah antibody terhadap IL-1. Dengan mengambat sitokin tersebut, obat ini mengurangi gejala demam dan aktivitas inflamasi. Selain itu, obat ini juga dipaka untuk pengobatan penyakit Sudden Juvenile Idiopathic Arthritis (SJIA). Biaya pengobata canakinumab adalah sekitar $379.000 sampai $462.000 per tahun. 10- Demser (Metyrosine) Metyrosine adalah inhibitor kompetitif dari tirosin hidroksilase yang merupakan enzim penting dalam proses sintesis katekolamin. Enzim ini terlibat sebagai katalis dalam perubahan L-tirosin menjadi L-dopa. Obat ini digunakan pada kondisi pheochromocytoma maligna, suatu penyakit tumor di kelenjar adrenal yang memproduksi hormon epinefrin dan norepinefrin yang dapat menyebabkan peningkatan tekanan darah yang tiba-tiba dan bahkan dapat menyebabkan hipertensi emergensi. Obat ini ternyata lumayan mahal. Di Amerika bervarasi dari $96.000 sampai $472.000 per pasien per tahun. 9- Folotyn (Pralatrexate) Obat ini dikembangkan oleh Allos Theurapeutics dan digunakan untuk pengobatan penyakit peripheral T-cell lymphoma (PTCL) yang refrakter. Pralatrexate merupakan analog folat, menghambat enzim dihydrofolate reductase. Mekanisme kerjanya kemudian menghambat sintesis DNA sehingga menyebabkan kematian sel. Adapun biaya pengobatan dengan obat ini adalah antara $345.000 sampai $500.000 per pasien. 8- Elaprase (Idursulfase) Idursulfase adalah obat untuk sindrom Hunter yang menjangkit hanya 500 orang di seluruh dunia. Nama lain dari penyakit ini adalah mucopolysaccharidosis tipe II yang menjangkit hanya laki-laki. Pada kelainan ini, tubuh kekurangan enzum iduronate-2-sulfatasae, enzim lisosomal yang berfungsi dalam degradase glikosaminoglikan. Akibat kekurangan enzim ini adalah akumulasi glikosaminoglikan di seluruh tubuh. Akumulasi ini menyebabkan gangguan pada fungsi banyak organ akibat akumulasi zat tersebut. Idursulfase adalah protein yang menggantikan atau menambal defisiensi enzim iduronate-2-sulfatasae. Biaya pengobatan mencapai USD 500.000,- tiap orang per tahun. Mekanisme kerja idursulfase 7- Soliris (Eculizumab) Eculizumab adalah obat yang digunakan untuk pengobatan penyakit paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH). PNH merupakan kelainan klonalitas dimana tubuh memproduksi sel darah merah yang defektif. Akibatnya, sel darah merah akan dihancurkan oleh sistem komplemen. Cara kerja eculizumab Eculizumab adalah antibodi yang menhambat proses penghancuran sel darah merah melalui jalur komplemen. Harga obat tersebut adalah antara $432.000 sampai $542.000 tiap pasien per tahun, dengan hanya sekitar 8000 pasien di seluruh dunia. Sebagai tambahan, dapat disimak lebih jauh mengenai eculizumab dan penyakit PNH pada ulasan video di bawah ini: https://youtu.be/MrLnA7n3skE 6- Actimmune (Interferon γ-1b) Interferon γ-1b adalah sitokin yang berperan dalam proses inflamasi. Obat ini merupakan replikasi dari sitokin alami yang berada di dalam tubuh manusia. Interferon γ-1b ini digunakans alah satunya untuk penyakit chronic granulomatous disease (CGD). Penyakit ini adalah penyakit langka akibat kelainan genetik yang menyebabkan defek pada salah satu dari lima subunit dari kompleks NADPH oksidase. Enzim ini berperan dalam proses respiratory burst pada leukosit yang digunakan untuk memerangi infeksi. Penderita dengan penyakit ini rentan terhadap berbagai macam infeksi serta kondisi komplikasi dari proses inflamasi seperti colitis CGD.Interferon digunakan untuk mencegah infeksi fatal karena sitokin ini dapat meningkatkan proses fagositosis oleh neutrophil dan menstimulasi proses respiratory burst. Adapun biaya pengobatan dengan obat ini adalah $244.000 sampai $572.000 untuk setiap pasien. 5- Lumizyme (Alglucosidase alfa) Alglucosidase alfa merupakan enzim spesifik glikogen liposomal. Obat ini digunakan untuk mengobat penyakit Pompe, suatu penyakit golongan lysosomal storage diseases dimana tubuh kekurangan a-glucosidase yang menyebabkan penumpukan glikogen di seluruh bagian tubuh. Normalnya, glikogen adalah bentuk cadangan dan penyimpanan glukosa tubuh. Namun, pada penyakit ini, glikogen tidak bisa diproses sehingga menumpuk dan dapat berakibat fatal. Gambaran mikroskopis miokardium penderita Pompe Disease. A pewarnaan HE dan B pewarnaan PAS. Tampak miosit dengan gambaran vakuolisasi akibat penumpukan glikogen. Obat ini dikembangkan oleh Genyzyme. Adapun biaya untuk pemakaian obat ini adalah antara $524.000 sampai $626.000 per pasien per tahun. Harganya per vial $800 dan biasanya pasien membutuhkan sekitar 56 vial per bulan. 4- Carbaglu (Carglumic Acid) Obat ini digunakan untuk mengatasi kondisi hiperamonia. Amonia merupakan produk samping dari metabolisme protein. Amonia bersifat sangat toksik terutama meracuni system saraf pusat, Biasanya oleh hati, ammonia hasil metabolisme akan diubah lebih lanjut menjadi urea dan kemudian dibuang lewat ginjal. Gagal hati dapat menyebabkan peningkatan kadar ammonia dan berkontribusi terhadap kondisi ensefalopati hepatikum. Terdapat kondisi kelainan genetik lain berupa defisiensi N-acetylglutamate synthase (NAGS). NAGS berperan dalam siklus urea sehingga kekurangan NAGS menyebabkan siklus urea terganggu dan ammonia menjadi terakumulasi. Siklus urea beserta berbagai macam enzim yang terlibat di dalamnya Carglumic acid merupakan struktur kimia analog dari NAG. Dengan pemberian obat ini, siklus urea dapat kembali berjalan sehingga mencegah akumulasi ammonia dalam tubuh. Adapun biaya pengobatannya adalah antara $419.000 sampai $790.000 per pasien per tahun. 3- Brineura (Cerliponase Alfa) Cerliponase alfa adalah rekombinan dari ezim tripeptidyl peptidase-1 (TPP1) manusia. Kekurangan enzim ini menyebabkan gangguan system susunan saraf pusat yang dicirikan dengan gangguan saraf yang progresif berupa kejang, gangguan penglihatan, morotrik, dan kognitif dan menyebabkan kematian pada secara dini. Penyakit ini dinamakan penyakit Batten atau neuronal ceroid lipofuscinoses (NCL). Cerliponase akfa khususnya diperuntukan untuk late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type-2 (CLN2). Obat ini dikembangkan oleh BioMarin Pharmaceutical dengan biaya pengobatan $700.000 per pasien per tahun. Brineura, marketed by BioMarin Pharmaceutical, is an enzyme replacement treatment for a 2- Ravicti (Glycerol Phenylbutyrate) Obat ini juga berperan dalam proses siklus urea. Obat ini berfungsi sebagai ammonia scavenger dengan mengikat nitrogen dan membentuk phenylacetylglutamine yang kemudian akan dikeluarkan oleh urin. Obat ini digunakan untuk mengobati gangguan atau penyakit siklus urea. Adapun biaya pengobatnya adalah $793.000 per pasien per tahun. Tempat ammonia scavenger dalam mengurangi ammonia dalam tubuh 1- Glybera (Alipogene Tiparvovec) Alipogene tiparvovec menempati urutan pertama obat-obatan termahal di dunia. Obat ini merupakan pengobatan atau terapi gen yang digunakan untuk pengobatan familial lipoprotein lipase deficiency (LPLD). Penyakit ini termasuk penyakit langka dengan jumlah penderita sekitar 1 orang tiap 1 juta penduduk. Penderita mengalami defek pada gen yang mengkode enzim lipoprotein lipase (LPL) yang berfungsi dalam metabolisme lemak tubuh. Akibatnya, terjadi pengingkatan kadar trigliserida, kilomikron, dan VLDL. Penderita menjadi rentan terhadap penyakit kardiovaskuler dan pankreatitis. Lemak secara abnormal tertimbun dalam banyak organ termasuk di kulit. Di bawah ini adalah bagan dari fungsi LPL dalam metabolisme lemak. Bagaimana posisi fungsi LPL. Defisiensi LPL menyebabkan penyakit familial lipoprotein lipase deficiency (LPLD) Alipogene tiparvovec adalah pengobatan gen dengan memasukan gen LPL dengan vektor virus. Gen yang dibawa virus masuk ke tubuh penderita sehingga dapat memproduksi LPL yang normal. Setelah diberikan obat ini, pasien juga diberikan obat imunosupresan agar virus yang digunakan sebagai vektor tidak diserang oleh sistem imunitas. Biaya pengobatan per pasien pertahun mencapai USD 1,2 juta. Obat Biasa dengan Peningkatan Harga yang Tajam Ternyata akhir-akhir ini tidak hanya penyakit langka saja yang menyandang tag obat-obatan termahal sedunia. Beberapa obat yang lebih umum dan bahkan dengan periode paten yang berakhir harganya naik secara fantastis. Berikut adalah dua obat biasa dengan kenaikan harga fantastis tersebut. EpiPens EpiPens adalah sistem injeksi epinefrin. EpiPens digunakan untuk pasien dengan penyakit alergi makanan atau asma dimana dalam keadaan darurat bila terjadi reaksi alergi, cukuo diinjeksikan paha. Sejak awal tidak ada yang khusus atau spesial dari EpiPens, namun harganya meningkat dari USD 90 satu dekade lalu menjadi USD 600,-. Padahal obat ini penting dan biasanya disimpan baik oleh penderita alergi atau di tempat umum seperti sekolah untuk antisipasi bila terjadi kasus reaksi alergi. Daraprim Daraprim atau pirimetamin adalah obat lama yang manfaat utamanya adalah pengobatan toxoplasma dan cystosporiasis, infeksi oportunistik yang banyak menjangkit penderita HIV/AIDS. Daraprim menjadi sorotan ketika harganya meningkat dari USD 13,5 menjadi USD 750 tiap tablet. Hal ini menjadi perhatian publik karena menggambarkan keserakahan pengejar keuntungan perusahaan farmasi yang tidak mempedulikan kepentingan pasien. Kasus ini membawa tenar salah satu investor muda Martin Skhreli, yang dijuluki "Pharma Bro" dan menjadikannya CEO perusahaan farmasi yang paling dibenci seantero Amerika Serikat. Kesimpulan Dari gambaran di atas, tampak bahwa pengobatan penyakit langka mendominasi daftar obat-obatan termahal di dunia. Di negara kita, obat-obatan tersebut tidak tersedia dan tidak didukung oleh sistem asuransi. Selain pasien, rumah sakit yang menangani kasus langka tersebut bisa berdarah-darah untuk mengadakan pengobatan penyakit tersebut. Dengan masalah defisit sistem BPSJ di Indonesia, sepertinya tidak memungkinkan untuk saat ini obat-obatan tersebut dapat dinikmati oleh penderita penyakit-penyakit tersebut di Indonesia. https://www.youtube.com/watch?vtFpp0tvscSY Sumber Arnold DE, Heimall JR. A Review of Chronic Granulomatous Disease. Adv Ther. 2017;34(12):2543–57.Chien YH, Hwu WL, Lee NC. Pompe disease: Early diagnosis and early treatment make a difference. Pediatr Neonatol. 2013;54(4):219–27. Cocchio C, Marzella N. Cinryze, a human plasma-derived C1 esterase inhibitor for prophylaxis of hereditary angioedema. P T. 2009;34(6):293–328.Gaudet D, Méthot J, Kastelein J. Gene therapy for lipoprotein lipase deficiency. Curr Opin Lipidol. 2012;23(4):310–20. Germenis AE, Speletas M. Genetics of Hereditary Angioedema Revisited. Clin Rev Allergy Immunol. 2016;51(2):170–82.Häberle J, Burlina A, Chakrapani A, Dixon M, Karall D, Lindner M, et al. Suggested guidelines for the diagnosis and management of urea cycle disorders: First revision. J Inherit Metab Dis. 2019 May 15;jimd.12100. Johnson TB, Cain JT, White KA, Ramirez-Montealegre D, Pearce DA, Weimer JM. Therapeutic landscape for Batten disease: current treatments and future prospects. Nat Rev Neurol. 2019;15(3):161–78. Luzzatto L. Recent advances in the pathogenesis and treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. F1000Research. 2016;5(0):209.Martínez M, Romero MG, Guereta LG, Cabrera M, Regojo RM, Albajara L, et al. Infantile-onset Pompe disease with neonatal debut: A case report and literature review. Med (United States). 2017;96(51):1–5. Michalakis K, Ilias I. Medical management of adrenal disease: a narrative review. Endocr Regul. 2009 Jul;43(3):127–35.Oka T, Miyagaki T. Novel and Future Therapeutic Drugs for Advanced Mycosis Fungoides and Sézary Syndrome. Front Med. 2019;6(May):1–11.Rahimi RS, Rockey DC. Hepatic Encephalopathy: Pharmacological Therapies Targeting Ammonia. Semin Liver Dis. 2016;36(1):48–55. Valayannopoulos V, Nicely H, Harmatz P, Turbeville S. Mucopolysaccharidosis VI. Orphanet J Rare Dis. 2010;5(1).Westwell-Roper C, Niemietz I, Tucker LB, Brown KL. Periodic fever syndromes: Beyond the single gene paradigm. Pediatr Rheumatol. 2019;17(1):1–7. Whiteman D, Kimura A. Development of idursulfase therapy for mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome): the past, the present and the future. Drug Des Devel Ther. 2017;Volume 11:2467–80.